把握三個(gè)趨勢 推動(dòng)我國向醫藥創(chuàng )新強國轉變

  近年來(lái)，我國藥物創(chuàng )新體系建設不斷加強，創(chuàng )新藥物研發(fā)取得長(cháng)足進(jìn)步，醫藥產(chǎn)業(yè)的增速顯著(zhù)高于其他國家，現已成為全球第二大醫藥市場(chǎng)。但是，目前我國還不是醫藥創(chuàng )新強國。建設健康中國，需要深入了解創(chuàng )新藥物研發(fā)趨勢，推動(dòng)我國由醫藥制造大國向醫藥創(chuàng )新強國轉變。

  創(chuàng )新藥物的研發(fā)，集中體現了生命科學(xué)和生物技術(shù)前沿領(lǐng)域的新成就，是當前國際科技競爭的戰略制高點(diǎn)之一，對經(jīng)濟發(fā)展和社會(huì )進(jìn)步具有重要而深遠的影響。近年來(lái)，我國藥物創(chuàng )新體系建設不斷加強，創(chuàng )新藥物研發(fā)取得長(cháng)足進(jìn)步，醫藥產(chǎn)業(yè)的增速顯著(zhù)高于其他國家，現已成為全球第二大醫藥市場(chǎng)。但是，目前我國還不是醫藥創(chuàng )新強國。建設健康中國，需要深入了解創(chuàng )新藥物研發(fā)趨勢，推動(dòng)我國由醫藥制造大國向醫藥創(chuàng )新強國轉變。
　　
　　把握國際創(chuàng )新藥物研發(fā)的新進(jìn)展。當前，國際創(chuàng )新藥物研發(fā)以滿(mǎn)足目前臨床藥物尚未能滿(mǎn)足的需求為目標，著(zhù)力研發(fā)具有創(chuàng )新性和成本效益高的藥物。隨著(zhù)疾病譜的演變，復雜慢性病和老年病藥物(包括治療腫瘤、心腦血管、免疫、代謝、神經(jīng)退行性疾病和器官纖維化等的藥物)、抗病毒和耐藥菌藥物以及目前尚無(wú)有效治療手段的罕見(jiàn)病藥物，已成為當前創(chuàng )新藥物研發(fā)的重點(diǎn)。國際創(chuàng )新藥物研發(fā)的一個(gè)重要趨勢是以基礎研究的突破為引領(lǐng)。雖然近年來(lái)仿制藥的再開(kāi)發(fā)、再創(chuàng )新出現新的機遇，“老藥新用”(新適應癥的重定位、適用人群的再發(fā)掘)受到關(guān)注，但創(chuàng )新藥物研發(fā)的主流方向則是在基礎研究新突破的引領(lǐng)下，瞄準疾病調控的新機制和藥物作用的新靶標來(lái)開(kāi)展創(chuàng )新研究。這啟示我們，要成為醫藥創(chuàng )新強國，必須加強基礎研究。目前，在國際創(chuàng )新藥物研發(fā)中，腫瘤免疫治療藥物研發(fā)成為備受關(guān)注的新方向，基于表觀(guān)遺傳調控的新藥研究引發(fā)新一輪藥物創(chuàng )新革命，新型抗體藥物的發(fā)展受到矚目，基因治療藥物嶄露頭角，干細胞治療產(chǎn)品由實(shí)驗室走向臨床。我國的創(chuàng )新藥物研發(fā)應密切關(guān)注這些新進(jìn)展。
　　
　　把握社會(huì )需求推動(dòng)研發(fā)模式轉變的新動(dòng)向。近年來(lái)，全球經(jīng)濟發(fā)展跌宕起伏，但生物醫藥產(chǎn)業(yè)始終穩步增長(cháng)，具有強勁的社會(huì )需求。社會(huì )需求變化推動(dòng)了創(chuàng )新藥物研發(fā)模式的轉變。從上世紀末到本世紀初，“轉化醫學(xué)”研究的新模式開(kāi)始興起，強調要重視以臨床研究的需要和發(fā)現來(lái)牽引基礎研究、驅動(dòng)創(chuàng )新藥物研發(fā)，實(shí)行基礎和臨床之間的雙向轉化。在這種新模式下，以系統生物醫學(xué)為指導和基于臨床需求的創(chuàng )新藥物研發(fā)策略越來(lái)越得到重視。社會(huì )需求推動(dòng)研發(fā)模式轉變，還有一個(gè)突出表現是個(gè)性化藥物的出現。個(gè)性化藥物是指根據個(gè)體攜帶的遺傳信息“量身定做”疾病防治藥物，這是遺傳藥理學(xué)和藥物基因組學(xué)發(fā)展帶來(lái)的一場(chǎng)革命。由于許多慢性復雜疾病是高度異質(zhì)性的，目前臨床使用的許多藥物有效率不到50%，有的僅為20%—30%，這種狀況凸顯了個(gè)性化治療的重要性和緊迫性。美國提出“精準醫療”的口號，使個(gè)性化醫療進(jìn)一步引起世界關(guān)注。個(gè)性化醫療的關(guān)鍵在于個(gè)性化藥物。個(gè)性化藥物的研究和應用現已成為轉化醫學(xué)、精準醫療研究的重要方面，在新藥研究和臨床應用中發(fā)揮著(zhù)重要作用，已經(jīng)上市和處于研發(fā)后期的個(gè)性化藥物數量快速增長(cháng)。我們應密切關(guān)注社會(huì )需求給創(chuàng )新藥物研發(fā)帶來(lái)的模式轉變。
　　
　　把握學(xué)科交叉融合推動(dòng)研發(fā)的新趨勢。當前，多個(gè)學(xué)科與創(chuàng )新藥物研發(fā)深度交叉融合，物理和化學(xué)、計算機和信息科學(xué)、材料科學(xué)等多種學(xué)科越來(lái)越多地參與到創(chuàng )新藥物的研發(fā)中，具有重大潛力的新技術(shù)、新方法不斷涌現。比如，生命科學(xué)與創(chuàng )新藥物研發(fā)相互滲透，不但解決了創(chuàng )新藥物研發(fā)過(guò)程中的許多技術(shù)瓶頸，也為進(jìn)一步革新創(chuàng )新藥物研發(fā)的技術(shù)手段提供了前瞻性科技儲備。再如，化學(xué)、生物信息學(xué)、計算科學(xué)等學(xué)科與創(chuàng )新藥物研發(fā)緊密結合，推動(dòng)了藥物設計理論和方法的不斷成熟。近年來(lái)興起的大數據研究和應用，為創(chuàng )新藥物研發(fā)提供了重要支撐和新的動(dòng)力，它將使生物過(guò)程和藥物的預測模型更加專(zhuān)業(yè)。對于我國來(lái)說(shuō)，把握學(xué)科交叉融合的趨勢，還應注重傳統醫藥學(xué)和現代科技交叉融合。中醫藥學(xué)是偉大的科學(xué)寶庫，中草藥和天然產(chǎn)物是創(chuàng )新藥物研發(fā)的重要源泉。青蒿素類(lèi)抗瘧新藥的研發(fā)、三氧化二砷治療白血病的研發(fā)等，都是這方面杰出的范例。近年來(lái)，傳統醫藥學(xué)和現代科技交叉融合，深入挖掘中醫藥和天然藥物寶庫，催生了中藥和天然藥物藥效成分辨識、作用機理探索、復方組合設計、臨床功效評價(jià)等許多新的研究方法和技術(shù)，從中將產(chǎn)生一批具有原創(chuàng )性和重要國際影響的創(chuàng )新藥物。